Investing.com — Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) hisseleri, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) Elevidys gen tedavisi için yeni bir etiketleme onaylamasının ardından %7 yükseldi. Bu etiketleme, Kutu İçi Uyarı içeriyor ve ilacın kullanımını Duchenne kas distrofisi (DMD) olan dört yaş ve üzeri yürüyebilen hastalarla sınırlandırıyor.
FDA’nın kararı, tedavi gören yürüyemeyen hastalarda ölümcül akut karaciğer yetmezliği raporlarının ardından geldi. Güvenlik endişelerine rağmen, yatırımcılar kurumun daha ciddi bir düzenleyici önlem almak yerine Elevidys’in yürüyebilen hastalarda onayını korumasından memnun görünüyor.
Revize edilen etiketleme, FDA’nın en belirgin güvenlik uyarısının eklenmesini içeriyor ve yürüyemeyen DMD hastaları için endikasyonu kaldırıyor. Bu değişiklik, Elevidys aldıktan sonra yürüyemeyen iki pediatrik erkek hastada görülen ölümcül akut karaciğer yetmezliği ve ek bir ciddi ölümcül olmayan akut karaciğer hasarı vakasının ardından geldi.
Güncellenen güvenlik bilgileri, tedaviden sonra en az üç ay boyunca haftalık karaciğer fonksiyon testleri gerektiriyor. Ayrıca hastaların infüzyon sonrası en az iki ay boyunca uygun tıbbi tesislerin yakınında kalmalarını öneriyor. FDA ayrıca Sarepta’dan ciddi karaciğer hasarı riskini daha fazla değerlendirmek için yaklaşık 200 DMD hastasını içeren pazarlama sonrası gözlemsel bir çalışma yürütmesini istiyor.
Elevidys, daha önce daha geniş bir DMD hasta yelpazesi için onaylanan AAVrh74 adeno-ilişkili virüs vektör bazlı bir gen tedavisidir. Üretici, ilk güvenlik raporlarının ardından Haziran 2025’te yürüyemeyen hastalar için dağıtımı gönüllü olarak durdurmuştu.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
